738.背后的支持者们（2/3）

2020年4月30日，浙江省医疗保障局等4部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，3类药物：阿糖苷酶α、阿加糖酶β、依洛硫酸酯酶α被确定为罕见病特殊药品谈判对象。前两者分别用于庞贝病和法布雷病，费用也均在一年百万以上。

当年儿童节前一天，在办公室上班的王婷文照例打电话到医保局咨询结果，这次对方明确回复，PS今年无法纳入用药保障。放下电话，心情跌落谷底，王婷文嚎啕大哭。2天后，浙江省医保局正式发布公示，3款药物里只有依洛硫酸酯酶α落选。

此时，距离婷婷确诊已近1年。从医学上来讲，这种特效药只能“暂停”疾病的进展，却无法逆转已有的损伤，越早用药治疗，效果越好。夫妻俩不得不做出了一个艰难的抉择，自费买药。

他们先将房子挂到网上，又申请了信用贷款，加上亲戚朋友的支持，勉强凑够了半年的药费。在接下去的一年多里，王婷文还多次尝试和药企负责人沟通优惠力度。

“不借钱是我们的底线。”王婷文说，“这个药是个无底洞，借多少也永远不够用，而我们也一定还不上。”

2020年8月12日，在儿童医院，婷婷成为了浙江省内第一个使用特效药的黏多糖贮积症患者。

用竖抽法取出药品，第一次抽完，再换成更细更软的针头，围着西林瓶内边缘抽吸旋转。内分泌科的护士从来没有用过这么昂贵的药物，前一晚上特地加班培训，练习如何从瓶中将药品一滴不剩地取出。

让王婷文欣慰的是，这款药很快显现出了与“天价”相匹配的疗效。用药的前3个月，婷婷每个月长高1公分，此后每个月都会长高公分，身体各项机能也日趋好转。

“以前读托班的时候，她经常弯着个背，有气无力地趴在桌上。现在幼儿园组织到西湖春游，她也能自己走完全程。”王婷文说。

“如果没有这个药，医生告诉我，婷婷在十岁左右应该就全瘫了。”根据国际PS治疗指南，在早期接受长期的酶替代治疗后，PS患者可以正常结婚生子、学习工作、回归社会。

“现在你能分辨出她和正常孩子的差别吗？”在王婷文的手机里，存放着今年儿童节婷婷在幼儿园表演节目的视频。穿着白色的小裙子，婷婷配合音乐的节奏在台上挥舞双手，蹦蹦跳跳，一脸笑容。

救命的希望，此刻就摆在王婷文眼前。

2021年11月5日，王婷文的手上还剩最后一轮药，是药企专门从四川省的库存里调来的。

过去一年，王婷文已经记不得找过多少次省、市医保局的相关负责人，希望能够推动该药在浙江省罕见病保障目录内的落地，但所有尝试均毫无进展。

医保的盘就这么大，“你的小孩能带来什么社会价值，非要把一年上百万的费用花在她身上。”曾有一位罕见病专家毫不客气地回应。

如今，那套挂在网上50多平米的“老破小”依旧没能卖出，王婷文东拼西凑的药费也消耗殆尽。另一个更残酷的现实是，这款药物也已在浙江省内断供。考虑到缺乏稳定的消费端支付能力，这家美国药企调低了向中国市场供应的药量。

今年6月18日，王婷文的阴历生日，她收到了省医保局的回复，对方表示国家已发布相关通知，类似的高值药今后单独纳入浙江省保障范围的可能性并不大。

事实上，近年来国家陆续下发相关政策，要求各地区不得自行制定地方目录或用变通的方法增加医保目录内药品。今年9月15日，“十四五”全民医疗保障规划再次明确，到2022年要实现全国基本医保用药范围基本统一。

此前，这款并未通过国家医保谈判的药曾出现在部分省份的保障范围内。西南某省，依洛硫酸酯酶α已几乎落地，却临时终止。“企业的人告诉我，这种临时变卦的行为让总部不得不重新审视开拓中国市场的必要性。”王婷文说。